安装“安全导航”进行基因治疗。 Xidian团队研究
作者：bet356在线官方网站日期：2025/05/10 浏览：
中国新闻委员会，西安，5月9日，记者阿丽娜（Alina），记者从第9届学校教授邓科学技术和技术学院从该学院的生命科学技术学院中学到的，而没有安装“毒性 - 及安全性和“安全性”以用于基因治疗。
据报道，随着生物医学技术的快速发展，mRNA疗法一直是具有巨大潜力和快速发展速度的医疗领域的重点，而mRNA的技术正在逐渐修复现代医疗服务的领域。但是，该领域的主要挑战 - 将mRNA传递给靶细胞的安全性和有效始终是限制其临床变化的主要瓶颈。尽管二氧化脂质纳米颗粒（LNP）依赖性阳离子载体递送系统被广泛使用，伴随着高中毒和稳定性较差的问题，并且技术革命是直接的。
作为一种携带阴性的亲水大分子电荷，mRNA需要使用载体越过细胞膜的静电屏障并防止RNA酶的快速损伤。传统的LNP依赖于mRNA中的静电结合阳离子脂质。尽管它们可以实现封装，但由于电荷电荷，它们能够损害炎症反应和细胞毒性，并且在体内存在较差的靶向靶向和短表达周期等缺陷。 Deng Hongzhang的团队采用了另一种方法，并将thiourea组作为基本功能单位byAntartiquencence，以基于氢键产生非寄传系统（TNP）。
与传统的LNP不同，TNP通过Thiouroa组产生了与mRNA的强氢键网络，该组已经达到了高电荷的高负载。实验表明，TNP不仅具有简单的准备过程，而且具有许多成功的优势：mRNA表达周期是LNP的7倍；脾靶向的效率具有符号精心改善；生物安全达到很高的水平，并且细胞安全速率接近100％。尤其值得一提的是，在TNP储存在4液或冻干的30天内后，mRNA的完整性保持超过95％，为依靠CO TransportationLd MRNA链的开裂提供了新的解决方案。
为了揭示良好的TNP递送的潜在逻辑，该团队通过检查基因的超微结构和分析表达来成为独特的细胞内运输路径。首先，TNP不断地通过微柱的影响，明智地防止了RAB11介导的恢复途径，其细胞内保留率高达89.7％（LNP仅为27.5％）。进入细胞后，硫脲基团与内体膜脂质相互作用，从而触发膜渗透性效应，从而使载体可以将整个mRNA直接释放到细胞质，从而避免溶酶体损伤的陷阱。
这个“ SMART Escape“机制不仅可以极大地提高交付效率，而且显着减少了载体的数量。邓洪宗（Deng Hongzhang）清楚地比较了这一点，“传统的LNP就像一名士兵，他“几乎不会破坏城市大门”，这不可避免地伤害了无辜的人；尽管TNP是一次“和平的访问”访客，但它以最低的成本实现了任务。 “目前，该团队基于该技术开发了许多有针对性的输送系统，并进入了肿瘤免疫疗法领域的动物实验阶段，很少编辑基因等。
据报道，随着非递送技术的临床转化加速，预计基因治疗的成本将进一步降低，这也是一种罕见的疾病，患有静脉病毒和其他患者的患者缓慢降低了治疗方案。 （结尾）[编辑：李Yan]
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